Cuma günü Gıda ve İlaç İdaresi, hastalığın erken evrelerinde hastalarda bilişsel gerilemeyi yavaşlattığı klinik deneylerde gösterilen bir Alzheimer ilacını onayladı.
Uzmanlar, yeni ilacın yan etkilerine dair raporlar olmasına rağmen, onayın, etkili tedaviler bulmakta tekrarlanan başarısızlıklardan sonra hastalara yenilenmiş bir umut verdiğini söylüyor.
Leqembi adı altında satışa sunulacak olan ilaç lecanemab, iki haftada bir verilen monoklonal bir antikor infüzyonudur.
FDA, Leqembi’yi hafif bilişsel bozukluğu veya erken Alzheimer hastalığı olan kişilerde kullanım için onayladı.
İlaç, “karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan” gelecek vaat eden yeni ilaçlar için erken onay sağlayan hızlandırılmış bir yolda onaylandı. Aynı zamanda şirketlerin, ilaçlarının faydalarını doğrulamak veya piyasadan çekilme riskini almak için ek klinik deneyler yapmaları gerekiyor.
Ajans, kararının Alzheimer hastalığı olan 856 hastanın orta aşama denemesine dayandığını söyledi.
Eylül ayı sonlarında, ilacı geliştiren şirketler olan Eisai ve Biogen, 1.795 hasta üzerinde yapılan 3. aşama klinik deneyinde, Leqembi’nin 18 ay sonra bu ilacı alan kişilerde bilişsel gerilemeyi %27 oranında yavaşlattığını bulduğunu duyurdu. FDA Cuma günü yaptığı açıklamada, 3. aşama verilerini “yakında” gözden geçirmeyi beklediğini söyledi.
FDA, 2021’de Biogen tarafından geliştirilen Aduhelm adlı başka bir Alzheimer ilacını tartışmalı bir şekilde onaylamadan önce yaptığı danışma komitesinin tavsiyesini istemedi.
Leqembi bir tedavi değildir; bilim adamları tarafından uzun süredir hastalığın ana nedenlerinden biri olduğu düşünülen beta-amiloid kümelerini beyinden kaldırarak hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlıyor.
Uzmanlar, yararın küçük olduğunu söylüyor, ancak hastalara aileleri ve diğer sevdikleriyle ek zaman kazandırabilecek her şey değerli.
Eisai’nin ABD başkanı ve CEO’su Ivan Cheung, NBC News’e verdiği demeçte, iki haftada bir verilen ilacın tek bir hasta için yılda yaklaşık 25.000 dolara mal olmasının beklendiğini söyledi. Cheung, Medicare & Medicaid Services Merkezlerinin şu anda beyindeki amiloidi hedef alan ilaçların kapsamını sınırladığını, bu nedenle yeni ilacın alımının ilk başta sınırlı olabileceğini söyledi.
İlaçla ilgili güvenlik endişeleri dile getirildi. Hastalar beyin şişmesi veya beyin kanaması yaşadıktan sonra ilaca en az üç ölüm bağlanabilir.
Şirketin 3. aşama deneme verilerine göre, ilacı alan hastaların yaklaşık %12,6’sında beyin şişmesi görüldü, bu oran plasebo grubundakilerin yalnızca %1,7’siydi. İlacı alan hastaların yaklaşık %17’sinde beyin kanaması görüldü, bu oran plasebo grubunda %9’du.
Cheung, şirketin ilacın faydalarının risklerinden daha ağır bastığına hâlâ “emin” olduğunu söyledi.
“Hastalık yıkıcı” dedi, “ve ilgili tüm ailelerde çok fazla duygusal kargaşayla birlikte geliyor.”
Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezlerine göre Alzheimer, ABD’de yedinci önde gelen ölüm nedenidir. Alzheimer için FDA tarafından onaylanan çoğu ilaç, aslında hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı değil, semptomlara yardımcı olmayı amaçlamaktadır.
Cuma günkü duyuru Aduhelm adlı farklı bir Alzheimer ilacının onayını detaylandıran geçen hafta yayınlanan sert bir kongre raporunun hemen ardından geldi. Biogen tarafından geliştirilen bu ilaç, bir FDA danışma komitesinin işe yaramayacağını tespit etmesine rağmen 2021’de onaylandı. Geçen haftaki raporda müfettişler, teşkilatın kendi standartlarına uymadığını ve Aduhelm’i onaylamasının “usulsüzlüklerle dolu” olduğunu söylediler.
Rapora yanıt olarak, bir savunuculuk grubu olan Public Citizen, Çarşamba günü FDA’yı Leqembi’yi onaylayıp onaylamama kararını ertelemeye çağıran bir mektup gönderdi ve şirketler tam onay için gereken ek klinik deneyleri bitirirken.
İlacın savunucuları var.
Kentucky Üniversitesi biyotıp dekan yardımcısı Donna Wilcock, Leqembi’nin onaylanması gerektiğini söyledi. Leqembi’nin uygulamasını destekleyen verilerin “sağlam” olduğunu söyleyen Leqembi, deneme sonuçlarının “25 yılımda bir Alzheimer ilacı için gördüğü en iyi şey” olduğunu da sözlerine ekledi.
Alzheimer Derneği, Eisai ve Biogen faz 3 klinik araştırma sonuçlarına dayanarak, FDA’nın erken evre Alzheimer için Leqembi’yi onaylaması gerektiğini söyledi.
Örgüt, Medicare & Medicaid Services Merkezlerini yeni Alzheimer tedavileri konusundaki kararını yeniden gözden geçirmeye çağırıyor. Geçen yıl, Aduhelm’in onayını destekleyen zayıf verilere yanıt olarak CMS, hastalar klinik bir deneyde olmadıkça amiloidi hedefleyen Alzheimer ilaçlarını kapsamayacağını söyledi.
Alzheimer Derneği’nin baş bilim sorumlusu Maria Carrillo, ilacı daha yaygın hale getirmek, daha fazla hastanın “eşlerini, çocuklarını ve torunlarını tanımaları için aylarca daha fazla” anlamına gelebilir, dedi.
Cuma günü FDA’nın onayından sonra yayınlanan bir bildiride CMS, belirli Alzheimer tedavilerinin kapsamı konusundaki konumunu gözden geçirebileceğini öne sürdü.
Ajans, “CMS mevcut bilgileri inceliyor ve bu incelemeye dayanarak mevcut kapsamını yeniden değerlendirebilir” dedi.
DÜZELTME: (6 Ocak 16:08 ET): Bu makalenin önceki bir sürümü, FDA’ya sunulan klinik araştırma verilerinin aşamasını yanlış ifade ediyordu. Ajans, Leqembi’yi onaylama kararının 3. aşamaya değil, 2. aşama klinik araştırmaya dayandığını söyledi.
Takip et NBC SAĞLIK üzerinde twitter & Facebook.